专家简介：刘建湘，华中科技大学医学博士、美国芝加哥大学医学中心访问学者，博士后。现任华中科技大学附属协和医院副教授、副主任医师、硕士生导师。
什么是骨肉瘤？
什么是骨肉瘤？相信很多人都不太了解这个概念，是骨头里长出的肉？又或是说长在骨肉和肉交界处的肿瘤？其实以上两种猜测都是不准确的。骨肉瘤是一种恶性程度很高的骨原发性恶性肿瘤，约占原发性骨肿瘤的15%左右，发病率较高。该病发病原因较为复杂，简单来说就是骨头里面的间质细胞发生癌变，大量增殖，从而破坏骨头的结构，出现肿块，刺激神经造成疼痛的一类疾病。在医学上我们将来源于上皮组织的恶性肿瘤成为癌，而来源于间叶组织的恶性肿瘤成为肉瘤。所以骨肉瘤其实就是“骨癌”，是源于间叶组织的恶性肿瘤，以能产生骨样组织的梭形基质细胞为特征。
骨肉瘤的症状
骨肉瘤在各年龄段均可发病，尤以儿童和青少年为主。骨肉瘤病死率较高，死因最主要是肿瘤细胞转移到肺部发生肺癌而造成的，患者预后情况不理想。
肿瘤部位发生不同程度的疼痛是骨肉瘤非常常见和明显的症状，由膨胀的肿瘤组织破坏骨皮质，刺激骨膜神经末梢引起。
疼痛可由早期的间歇性发展为数周后的持续性，疼痛的程度可有所增强。下肢疼痛可出现避痛性跛行；同时可伴有局部肿块，肿块表面皮温增高和浅表静脉显露，肿块表面和附近软组织可有不同程度的压痛。因骨化程度的不同，肿块的硬度各异。肿块增大，造成关节活动受限和肌肉萎缩；此外可以伴有全身恶病质表现：贫血、乏力、消瘦、体重下降等。溶骨性骨肉瘤可因侵蚀皮质骨而导致病理性骨折，使得症状进一步加重。
那么骨肉瘤该如何治疗呢？
骨肉瘤的传统治疗常采用截肢、放疗等手段进行治疗，一方面这种治疗对患者手术后的正常生活影响很大；另一方面这种治疗方式的预后也非常差，5年存活率甚至不超过20%。因此，目前骨肉瘤的治疗方式已基本抛弃传统方案，而采用手术+化疗的方式，特别是“术前新辅助化疗+手术+术后化疗”的治疗模式的应用，极大提高了患者保肢率和预后，5年生存率甚至能达到50%-70%。
术前新辅助化疗
新辅助化疗的概念提出是在1982年，就是使用化疗药物后再进行外科手术，该方案的提出具有深远意义，极大提高了患者术后5年生存率。
新辅助化疗的意义在于：
1）可以早期进行全身治疗，以期消灭潜在的微小转移灶；
2）可以根据肿瘤坏死率评估术前化疗疗效，指导术后化疗；
3）缩小肿瘤水肿带，使肿瘤边缘钙化，提高保肢率，减少复发率；
4）允许有充分时间，设计保肢方案，制做假体。
目前术前新辅助化疗常用的化疗药物包括3大类：阿霉素、顺铂和大剂量甲氧蝶呤，而一般化疗常采用联合用药的方式进行。对于化疗的疗程尚未达成一致，但常用的为4-6个疗程（6-8个月）为宜，但临床实际应用时还是需要根据患者的个体情况进行选择。
手术治疗
手术切除是治疗骨肉瘤主要手段，由于骨肉瘤常好发于膝关节附近，因此以往采用截肢手术进行完全切除，但随着术前新辅助化疗的提出与应用，目前90%以上的患者可成功保肢，并且其在生存率和复发率方面与截肢手术基本相同，新辅助化疗联合保肢综合治疗已经在临床上得到普及。
保肢手术的主要适应症为：
（1）四肢和部分中轴骨的肿瘤，软组织内的侵犯中等程度。
（2）主要神经血管束未被侵犯，肿瘤能获得最佳边界切除。
（3）无转移病灶或转移灶可以治愈。
（4）病人一般情况良好，无感染征象，能积极配合治疗。
保肢手术的目的是彻底清除骨内病灶，避免后期复发与转移，但由于手术切除病灶后同时会造成骨及周围软组织的缺损，此时就需要对骨进行重建。
重建方法
1 自体或异体骨移植，用自体或异体骨移植到病变区域进行骨重建的一种方法，腓骨、锁骨移植等属于常见自体骨移植，异体骨一般联合自体骨进行移植，主要为自体骨提供替代爬行基质。
2 瘤段骨灭活再植，灭活后的肿瘤骨组织仍有继续利用价值，也可做为移植重建的材料。灭活骨的费用较低，无需考虑骨匹配，因此手术更加简便，且灭活后的细胞可发挥一定程度的免疫功能，对感染的预防也较好，不足是修复重建骨组织过程容易出现病理骨折，老年患者多不适合此类重建手术。
3 人工假体置换，是临床最常用的一种重建方式，以完美的化疗疗效为基础，通过MRI影像学的精密测量，可以设计特制型肿瘤假体，从而对切除部分进行重建。该重建方式适合近关节部位肿瘤，术后患肢功能可得到快速恢复，目前在髋和膝关节中的应用较为广泛，效果也较好。
重建手术是保肢治疗的重点，上述常见手术方式在选择时临床医师术前必须对病灶安全边界作出准确判断，制订科学、合理、针对性的个体化重建方案，以便保留患肢功能。大量研究指出新辅助化疗联合保肢逐渐成为治疗骨肉瘤的主要手段，大大提高了术后关节功能和生存率。
术后化疗
对于术前化疗敏感的病人则维持术前化疗药物种类和剂量强度，若术前化疗不敏感则加大剂量强度或加用二线药物，如紫杉醇、VP-16、VEGF拮抗剂等。一般术后化疗时间为4-5个疗程（5-6个月）。
近年来，除了手术切除外，也有些新的治疗方法被科学家们提出，但目前并未广泛应用。
免疫治疗及肿瘤疫苗
肿瘤的特异性免疫治疗是继传统的三大疗法（手术、放疗、化疗）后治疗肿瘤性疾病的又一重要方法。免疫治疗通过调动机体的免疫功能以杀伤肿瘤细胞。肿瘤疫苗可提高肿瘤抗原免疫原性，激发和增强机体抗瘤免疫应答；提高肿瘤对抗瘤免疫效应的敏感性，达到启动自身主动的生理免疫抗瘤能力，减少癌变发生、消除手术残留癌灶、防止转移复发、提高肿瘤治愈率、延长存活期和提高生活质量的目的。
基因治疗
近年来随着分子生物学研究的进展，人们对骨肉瘤的发生机制在分子水平上有了一定的认识。骨肉瘤的发生根本是基因突变的过程。目前骨肉瘤的基因治疗主要有免疫基因、反义基因、抑癌基因、自杀基因及联合基因等治疗方法。基因治疗有望从根本上攻克骨肉瘤治疗难关，但目前确实还存在诸如有效性及安全性不确定等问题，需要研究与探索。
靶向治疗
自从发现肿瘤生长依赖于新生血管，抗新生血管治疗始终是肿瘤学重要的研究方向。实验证明血管内皮抑素的cDNA脂质体能够显著抑制骨肉瘤的生长，阻止肺转移的发生。其抗血管治疗主要抑制肿瘤新生血管的生成，阻止肿瘤生长和转移，但对已经形成的肿瘤或转移瘤无法清除，无法对肿瘤进行彻底治疗，因此需要联合一线化疗药物共同进行抗肿瘤治疗。但应用血管内皮抑素治疗骨肉瘤或软组织肉瘤的临床研究目前尚处于起步阶段，其有效性尚需大量临床资料证实。
专家提示
总结来说，目前骨肉瘤最主要治疗方式为术前辅助化疗联合保肢的综合治疗，但除此之外，还可选择传统的截肢、放疗、化疗等治疗手段。此外近年来不断研究发展的免疫疗法、基因治疗、靶向治疗同样为难治愈的骨肉瘤的治疗提供了新的可能，人类对抗顽固性疾病的信心和技术是不容低估的，相信在不久的将来，骨肉瘤一定会被人类克服。
专家介绍
刘建湘，华中科技大学医学博士、美国芝加哥大学医学中心访问学者，博士后。现任华中科技大学附属协和医院副教授、副主任医师、硕士生导师。
中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组脊柱骨盆工作委员会委员中国抗癌协会肉瘤专业委员会骨转移瘤学组秘书中国研究型医院学会脊柱外科专业委员会脊柱肿瘤学组委员中国研究型医院学会创新与转化专业委员会骨肿瘤学组委员骨科在线骨肿瘤专业副主编中国医药教育协会血液学分会多发性骨髓瘤外科学组委员SICOT数字骨科学组湖北省工作委员会委员武汉市中青年医学骨干人才专业擅长：擅长各种脊柱肿瘤、椎管肿瘤、骨盆肿瘤、四肢骨肿瘤和转移性骨肿瘤的手术治疗。
治疗疾病谱：骨肉瘤，骨巨细胞瘤，软骨瘤，软骨肉瘤，骨纤维异常增殖症，骨囊肿，动脉瘤样骨囊肿等原发性肿瘤以及肺癌、乳腺癌、甲状腺癌、前列腺癌、肾癌和肝癌等转移性骨肿瘤。
