1 判断患者病情并进行分型
患者确诊为获得性再障，需根据血象分为重型再生障碍性贫血（SAA）及非重型再生障碍性贫血（NSAA），如果外周血细胞符合以下三项中的两项，则可确诊为SAA：（1）中性粒细胞＜0.5×109/L；（2）血小板计数＜20×109/L；（3）网织红细胞计数＜20×109/L。其中中性粒细胞计数＜0.2×109/L者，则诊断为极重型再生障碍性贫血（VSAA）。如不符合以上各项，则诊断为NSAA。诊断分型与患者发病时间无关。
2 治疗
2.1 原发性治疗
（1）NSAA治疗：此类患者如果需要定期频繁进行血制品输注，即输血依赖，治疗建议参考SAA患者治疗选择的治疗方案（图3-2-1）。
如患者非输血依赖，首选治疗口服环孢素A（CsA），初始治疗剂量3-5mg/kg/d，根据CsA浓度调整用药剂量，使C0维持在成人200-400ng/ml，儿童150-250ng/ml范围。应用过程中检测肝肾功能，必要时同时服用保肝药物预防肝功能损伤。雄激素对于初诊患者，尤其是儿童及年轻女性，不作为常规首选治疗，对于CsA效果不明显或者无效患者可以加用，对于因血小板减少月经量明显增多的年轻女性患者可短期应用以减轻出血。可选择的药物为司坦唑醇、十一酸睾酮、达那唑等药物。雄激素对肝功能影响较大，须实时监测。NSAA患者也可适当加用中成药治疗，如再造生血片、血宝等，具体用量参考使用说明书。
（2）SAA治疗：根据BCSH2009年再障诊断治疗指南，对于年龄＜40岁有同胞供者患者，首选同胞供者造血干细胞移植。移植后治疗及处理同其他移植患者（图3-2-2）。
对于年龄>40岁、无同胞供者或者不足以承担干细胞移植治疗经费的患者，选择强烈免疫抑制治疗（IST），即抗胸腺细胞球蛋白（ATG）序贯口服CsA治疗。血液病医院有兔抗人ATG及猪抗人ATG两种，用量分别为r-ATG 3-3.75mg/kg、p-ATG 20-30mg/kg，应用前需进行静脉试验或皮肤试验（详细参考药品说明书），缓慢滴注，每日不低于10小时，连续应用5天。同时应用1mg/kg糖皮质激素换算成静脉氢化可的松及地塞米松与ATG同步输注。应用时密切注意患者有无过敏反应，进行心电、血压、血氧监测。治疗同时序贯口服CsA（具体用法同NSAA）。
对于经济能力无法承担ATG治疗或无法耐受的SAA患者，推荐应用大剂量环磷酰胺（HD-CTX）治疗，剂量为30mg/kg/d，溶于250ml生理盐水，正常速度连续应用4天，于应用CTX的第0、3、6、9小时给予美司钠解救，同时碱化利尿，监测尿pH值使之维持在6.5以上，进行心电、血压、血氧监测。治疗前须停用CsA一周以上，治疗后1月可再次加用CsA。
根据患者经济承担能力及其意愿，部分患者选择只口服CsA治疗，具体方法同NSAA。
2.2 CsA的换药、减量及停用
再障患者治疗过程中需要定期返院复查，一般定于开始治疗的第2、3、6、9、12、18、24、30、36个月进行复查，以评判疗效、调整治疗方案及药物剂量。
口服CsA 4-6个月后，血象及骨髓增生程度无改善甚至进一步减低的患者，判断为治疗无效，建议换用二线免疫抑制药物，如吗替麦考酚酯、西罗莫司、达那唑等，但疗效不确定。也可试用中药或者参加临床实验。
对于疗效确切患者，如血象恢复正常或维持稳定水平超过3个月，CsA可缓慢减量，速度大约为0.3mg/kg/m。如果在减量过程中患者血象有下降趋势，可调整回此次减量前水平。如患者在减量过程中病情复发，建议返院进行二次治疗。
2.3 对症支持治疗
（1）保护性隔离：对于中性粒细胞减低的患者建议尽早进行保护性隔离，以减少发生感染的机会。
（2）造血因子：对于中性粒细胞绝对值（ANC）<0.5×109/L患者，应用粒细胞刺激因子（G-CSF） 200-400μg/m2/d，持续至ANC>1.5×109/L，以减少患者发生感染的机会。
（3）血制品输注：建议贫血患者输注浓缩红细胞以维持Hb>80g/L，尤其年龄>60岁的患者，以保证心脏功能足以承受进一步强烈免疫治疗。血小板减低PLT计数<10×109/L，或者<20×109/L同时有活动性出血、年龄偏大、伴发感染发热情况的患者，需要输注单采血小板，以减少患者发生致命出血的风险。
（4）抗生素应用：一旦患者合并感染，如果ANC<0.5×109/L，在明确病原菌之前建议尽早应用超广谱抗生素，以尽快控制感染，争取应用有效治疗机会。如果患者ANC正常，可根据感染部位选择适当抗生素。
（5）心理支持：患者的角色转换需要一定时间，并且每位患者反应不同，须根据不同情况给予患者心理支持。
2.4 祛铁治疗
因红细胞生产不足、铁利用障碍并需要长期输注红细胞的患者，大部分会出现铁过载。定期监测铁蛋白，并对水平>1000ng/ml的患者进行祛铁治疗，以减少其对心脏、胰腺、肝脏等脏器功能的损伤。一般剂量为20-25mg/kg/d，每日维持缓慢滴注>10小时或者应用祛铁泵持续滴注，每疗程两周，可根据铁蛋白适当增减。
2.5 出院标准
一般情况良好，没有需要住院处理的并发症和（或）合并症。
参考：血液病诊疗规范 主编：王建祥 中国协和医科大学出版社
